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　　丁洁说，统计显示，我国罕见病患者总数不低于2500万，但目前我国有关罕见病的医保政策却几近空白，有关罕见病专项研究以及流行病学数据更是少之又少，更多的是引用世界卫生组织及其他国家的相关数据和定义。中国是人口大国，这些数据并不能真正反映出我国的罕见病发病特点。加上由于罕见病疾病种类众多，是临床跨学科的难题，给诊断和治疗带来很大困难。

　　丁洁指出，我国对于罕见病的研究早已起步，目前包括北京、上海、广东、山东、浙江等地已经设有相关的地方性学会，各类组织机构、支持项目、基金也已经陆续成立。但就罕见病全国整体防治而言，还达不到协同合作、专项研究的要求，需要有一个全国性的学术机构整合诸多资源，多方位研究和探索罕见病相关问题。

　　“另外，罕见病还存在高昂治疗费用问题，医疗保障制度亟待完善。”她说。在治疗方面，虽然部分罕见病有相应的治疗药物，但对于患者而言面临的最大问题还在于“用不起药”。由于罕见病发病率低，药品市场需求小，导致药品研发和生产成本高，治疗费用也高。在缺乏相关的报销医疗制度的保障下，一般家庭的患者都无法自费承担坚持治疗，只能放弃治疗，或者因病致贫、因病返贫。

　　丁洁说，以戈谢病为例，目前我国浙江、上海、天津、青岛等地将其治疗药物纳入政府医疗保障范围，但地方性的医保制度仍有一定的局限性，卫生部门可借鉴这些地方医疗保障机制，并结合我国社会保障、卫生资源配置现状、药品保障供应体系等实际情况，构建国家层面的罕见病药物制度和医疗保障体系。